“對于腱鞘巨細胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT），手術切除是長期以來的經典治療手段，然而實際操作中，部分患者手術切除難度大，或者手術風險非常高。靶向藥物的出現給了不能手術的腱鞘巨細胞瘤患者一個新的治療選擇。”北京積水潭醫院骨腫瘤科主任牛曉輝教授在接受采訪時表示。

而牛曉輝教授提到的靶向創新藥，正是港股創新藥企和譽醫藥自主研發的高選擇性CSF-1R抑制劑ABSK021。近日，該藥物被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）認定為突破性治療藥物，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤，這也是首個由中國公司獨立自主研發并推進臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。

根據公開信息，腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的局部浸潤性軟組織腫瘤，主要因過表達集落刺激因子-1（CSF1）引起，最常見于關節滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現為受累關節疼痛和僵硬、腫脹、出血性關節積液、關節周圍糜爛、軟骨退化和繼發性骨關節炎，嚴重影響患者生活質量。

“腱鞘巨細胞瘤的發病率每百萬人約有43人患病，屬于罕見病。該病可分為彌漫性和局限性兩種，其中局限性患病人數約為彌漫性的近10倍。”牛曉輝教授表示，“而且這一疾病多發于青中年，病史較長，早期可能沒有明顯的癥狀，容易被誤診。”

在診療維度，手術切除是腱鞘巨細胞瘤長期以來的經典治療手段，但部分患者由于切除難度大，可能涉及全滑膜切除、關節置換甚至截肢，手術并發癥風險也較高，并不適合手術切除。另外，有文獻報道超過50%的彌漫性腱鞘巨細胞瘤患者手術切除后仍出現復發。

“有的患者來就診時腫瘤已經非常大了，而且腱鞘巨細胞瘤仿佛‘寄生’在正常組織內，在切除腫瘤的時候，會不可避免的傷害到正常組織，此時手術風險就非常高，可能涉及全滑膜切除、關節置換甚至截肢。”牛曉輝教授說，“患者服用ABSK021后，我們可以明顯的感覺到患者腫瘤的縮小。”

值得注意的是，目前國內尚無針對無法手術的腱鞘巨細胞瘤患者的治療藥物上市，因此本次ABSK021納入突破性療法的認定，有望加速該藥物的關鍵臨床研究和上市，為患者帶來全新的治療選擇。

據悉，突破性療法認證是CDE對創新藥物審評的四種加快程序之一，有嚴格的認定標準。在藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有充分證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或改良型新藥，可申請CDE突破性治療藥物程序。ABSK021獲得突破性療法認定是基于臨床Ib期試驗在腱鞘巨細胞瘤患者中的優異研究結果。