3月12日，榮昌生物宣布：全球首個用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的“雙靶”一類生物新藥——泰愛(泰它西普)（RC18，商品名：泰愛®）獲得國家藥監(jiān)局上市批準。這標志著我國在治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡新藥研發(fā)領(lǐng)域走在了世界前列，無數(shù)飽受系統(tǒng)性紅斑狼瘡復(fù)發(fā)困擾的患者將顯著獲益。泰愛(泰它西普)，或?qū)⒁�領(lǐng)我國乃至全球SLE領(lǐng)域的治療實踐。

過去60年里，美國FDA僅批準過一款治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物藥物。該藥于2019年在國內(nèi)上市，今年被納入醫(yī)保，降低了患者實際支付的治療費用，改善了患者經(jīng)濟壓力。泰愛(泰它西普)作為全球首創(chuàng)的雙靶點治療SLE的生物制劑，由于療效和安全性指標大幅提高，從產(chǎn)品研發(fā)立項到獲批上市一直備受關(guān)注。如今，新藥剛剛獲批，就已吹皺一池春水。

連續(xù)虧損仍堅持研發(fā)投入

十年磨劍，礪得梅花香

正如鐘南山院士在《新藥的故事》序言中所寫，研發(fā)的漫漫長夜和靈光一現(xiàn)的背后，是研究者漫長的堅持與執(zhí)著。“從研發(fā)到上市，泰愛(泰它西普)前后歷時13年多。”泰愛(泰它西普)發(fā)明人、榮昌生物CEO、首席科學官房健民教授透露，搞原研藥物創(chuàng)新從來就沒有捷徑，只有埋頭苦干，“十年磨一劍”才能礪得梅花香。在SLE治療領(lǐng)域，雙靶點生物制劑研發(fā)一直是道難題。在泰愛(泰它西普)之前，早期的雙靶點生物制劑阿塞西普在Ⅱ期臨床試驗中就曾遭遇失敗。作為一款具有新靶點、新結(jié)構(gòu)、新機制特點的生物新藥，泰愛(泰它西普)通過同時抑制BLyS和APRIL兩個細胞因子的過度表達，“雙管齊下”阻止異常B細胞的分化和成熟，從而降低機體免疫反應(yīng)，在增加治療有效性的同時提升了藥物的安全性。

這是一段艱難和希望并存的創(chuàng)新歷程。榮昌生物招股書顯示，公司自2008年成立以來始終不渝堅持研發(fā)投入，期間無論遇到多大困難，研發(fā)費用依舊只增不減。

泰愛(泰它西普)的出現(xiàn)標志著經(jīng)過多年沉淀，生產(chǎn)工藝已經(jīng)成熟、穩(wěn)定。公司使用的是全球最先進的生物反應(yīng)器，批次生產(chǎn)規(guī)模為單反應(yīng)器2000L，生產(chǎn)過程采用拋棄式反應(yīng)袋，結(jié)合控制塔完成生產(chǎn)過程對空氣、二氧化碳、PH、溶氧的在線自動監(jiān)控和調(diào)節(jié)；生產(chǎn)過程中，碟片離心機能去掉細胞及細胞殘片，最終留取含有蛋白的上清液；各種溶液和培養(yǎng)基的配制均配備多臺一次性配液車及儲液車，以滿足不同緩沖液及培養(yǎng)基的配制需求，避免交叉污染等。這些關(guān)鍵設(shè)備均是進口產(chǎn)品，設(shè)備單件成本動輒數(shù)十萬，有些甚至高達數(shù)百萬。通過高端裝備，榮昌生物能夠確保泰愛(泰它西普)的產(chǎn)品質(zhì)量穩(wěn)定。

可見，構(gòu)建合適的上游工藝平臺快速完成藥物研發(fā)，同時提高下游工藝的安全性和生產(chǎn)效率，成為生物藥市場贏得競爭的決勝因素。而因生產(chǎn)制備設(shè)備，甚至是培養(yǎng)液都需要進口，硬成本相對較高，這決定了泰愛(泰它西普)等生物藥品價格較高的客觀現(xiàn)實。

雙管齊下保患者可及性

專家呼吁：早納入醫(yī)保

正因為生物藥具有硬成本高的特點，價格一直是患者用藥需求被抑制的核心因素。

目前，SLE領(lǐng)域的兩款生物制劑雖都是作用于B淋巴細胞，但貝利尤單抗屬于特異性單靶點制劑，而泰愛(泰它西普)屬于更先進的全球首創(chuàng)雙靶點生物制劑，可完整抑制BLyS和APRIL兩個細胞因子的通路。從兩款生物制劑上市時的價格來看，貝利尤單抗在中國上市時年治療費用約15萬元，按60kg體重計算，單次使用價格3775元；而臨床價值表現(xiàn)更優(yōu)的泰愛(泰它西普)單價為2586元/支，且在早享福利和患者援助項目下，全年治療費用為78951元，平均每支僅需822元，將大大提高用藥可及性。相比于靜脈給藥1小時的貝利尤單抗，泰愛(泰它西普)僅需2分鐘皮下注射即可，更便捷的用藥方式也可大幅降低患者的時間成本。

為惠及更多患者，3月11日起，鎂信健康聯(lián)合SLE患者關(guān)愛平臺“泰陽傘”公眾號推出了“愛早享”患者福利項目。此外，為切實幫助經(jīng)濟困難的SLE患者，由北京華康公益基金會發(fā)起、榮昌生物贊助的“千姿百泰•因愛綻放-泰愛(泰它西普)患者援助項目”也已啟動。據(jù)悉，該項目已覆蓋165家項目醫(yī)院、424位項目醫(yī)生和71家項目藥房，力爭讓每一位符合項目條件的患者得到長期規(guī)范治療，延長患者生命，提高生活質(zhì)量。

反復(fù)復(fù)發(fā)會讓SLE患者全身多系統(tǒng)多臟器受累，如不及時治療會造成受累臟器的不可逆損害，患者在飽受疾病痛苦困擾的同時，僅有的特效藥、救命藥治療費用也是每個患者和家庭最關(guān)心的。一位專家受訪時稱：“SLE需長期治療，除通過公益活動提高患者可及性外，醫(yī)保部門應(yīng)綜合評價患者長/短期獲益情況，盡早讓這類創(chuàng)新藥進入醫(yī)保，才能最大化惠及患者。此外，創(chuàng)新藥不僅看單價，更要看整體費用是否因創(chuàng)新藥的使用而減少。就臨床價值而言，使用泰愛(泰它西普)后續(xù)治療費用少，其良好的安全性與疾病預(yù)后可大幅節(jié)約不良反應(yīng)帶來的平均管理費用和有效降低住院率，幫助醫(yī)院節(jié)省醫(yī)療資源，且長期規(guī)范治療可使患者得到最大獲益，具有更好的成本優(yōu)勢。

從社會價值角度講，創(chuàng)新藥涉及患者用藥的公平性及可及性，而每個人的健康權(quán)、生存權(quán)又不斷激勵藥企乃至產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新。不僅如此，疾病的有效控制還能減少照護者因照顧病人損失的機會成本，節(jié)省醫(yī)療成本用于支持研發(fā)創(chuàng)新，進而可推動以創(chuàng)新為導向的醫(yī)療生態(tài)的建立。在新醫(yī)改背景下，我國正在快速推進醫(yī)保改革進程，如患者援助項目、多方創(chuàng)新支付方式等等，就是讓中國患者在健康上能夠得到基本平等。因此，雙管齊下，在鼓勵創(chuàng)新藥公司推出公益活動提高患者可及性的同時，推動泰愛(泰它西普)等相關(guān)創(chuàng)新藥盡快納入醫(yī)保，才是真正的王道。